国度药监局药品审评中心（CDE）官网信息长远开云(中国)Kaiyun·体育官方网站-登录入口，皆鲁制药的诺西那生钠打针液1月3日呈报上市，这是继药友制药之后的第二家呈报该品种上市的企业。还是70万元一针的诺西那生钠在被纳入医保后价钱降至3万元。

　　诺西那生钠是人人首个精确靶向调治荒凉病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，通过进步SMA患者的SMN卵白水平，改变疾病进度并改善预后，是用于调治SMA的殊效药。2016年12月，渤健建筑的诺西那生钠打针液初度在好意思国获批上市，是好意思国食物药品监督处罚局批准的第一款用于调治SMA的殊效药。

　　原研药纳入医保后收场放量

　　自上市以来，诺西那生钠的人人销售额沿路走高，在2019年达到20.97亿好意思元的峰值，2019年-2020年销售额均进步20亿好意思元。但在2019年，跟着竞争敌手的出现，诺西那生钠的销售额运转下落。2019年5月，诺华的SMN1基因疗法（商品名：Zolgensma）在好意思国获批上市，成为人人首个调治SMA的基因疗法。2020年8月，罗氏的利司扑兰在好意思国获批上市。结果现在人人仅有这三款SMA药物获批上市，除了诺华的Zolgensma外，其余两款均在国内上市，并被纳入医保目次。2023年，诺西那生钠人人销售额17.41亿好意思元，依然是现在销售额最高的SMA殊效药。

　　诺西那生钠打针液在中国上市之初，每单元订价为69.97万元，天价让绝大多半患者望而生畏。而后该药降至55万元，2021年，西安交大第二附庸病院（简称“西安交大二附院”）因为一张含有西药费55万元的病院收费单据被卷入了公论旋涡，这款55万元的药即是诺西那生钠。北京某三甲病院儿科临床大夫在2021年接收新京报记者采访时曾说起，诺西那生钠的调治包括负荷剂量与保管剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天折柳在鞘内打针，以后每4个月打针一次，毕生用药。阐述那时的挽回决策，患者不错享受负荷剂量“1+5”的挽回决策，即买1瓶赠5瓶，而后的保管剂量挽回决策为“1+2”，意味着患者每年的调治费为55万元。

　　2021年12月，诺西那生钠通过国度医保接洽，被纳入了国度医保目次。那一场灵魂砍价备受柔和，彼时国度医保接洽代表张劲妮的一句“每一个小群体都不应该被毁灭”，让繁密SMA患者家庭泪目。2022年1月1日，诺西那生钠以3.3万元的新医保价钱惠及更多患者。据《中国医疗保障》此前报谈，插足医保后，诺西那生钠2022年1月-5月的用药患者总量较进医保前翻了5番，药品销售总和也接近其在国内上市2年多的销量总和。另据米内网数据，在中国公立医疗机构结尾，该家具的销售额2022年涨至近6亿元，但2023年下滑23.73%，为4.6亿元。

　　两款国产药仿制药呈报上市

　　而跟着国产仿制药的加入，诺西那生钠的价钱或将愈加亲民。2022年10月，国度药监局发布对于《仿制药参比制剂目次（第六十一批）》，将诺西那生钠打针液列入了参比制剂目次，为原土制药企业提供了高质地仿制指示。

　　2024年9月，药友制药递交了诺西那生钠打针液仿制药的上市苦求，这亦然国内首个按照4类仿制药呈报的诺西那生钠打针液，有望冲击该品种的首仿。皆鲁制药是第二家递交诺西那生钠仿制药上市苦求的企业。不外即便两款国产仿制药获批，诺西那生钠的中国中枢专利是在2030年到期，唯一在专利到期后仿制药材干上市销售。但不错预感，跟着仿制药的上市，患者的职守将进一步削弱。

　　除了仿制药外，中国也有药企在布局调治SMA的更正药。新京报记者查询理智芽人人新药谍报库，包括已获批上市的3款药物在内，共有85条药物信息，触及341条研发现象。其中，针对SMN2和SMN1靶点的共有36个，这36个药物在中国的研发透露上，除了两款获批上市的殊效药外，诺华在国外阛阓已获批上市的SMN1基因疗法Zolgensma在中国正处于三期临床覆按；杭州嘉因生物科技的EXG001-307、蓝图生物医药（广州）的Vesemnogene Lantuparvovec、北京锦篮基因科技的GC-101则插足1/2期临床。其中，北京锦篮基因科技的GC101腺联系病毒打针液于2024年12月11日被CDE纳入打破性调治药物口头，拟定符合症为2型脊髓型肌萎缩症。九天生物医药（上海）/揽月生物医药科技（杭州）的腺联系病毒基因疗法SKG-0201获批临床覆按，插足1期临床覆按。北海康成、深圳市塔吉瑞生物医药等企业亦有布局。

　　新京报记者王卡拉开云(中国)Kaiyun·体育官方网站-登录入口